与人工耳蜗不同，腺相关病毒（AAV）基因疗法的思路是“从根源解决问题”：利用AAV作为“基因载体”，将正常的OTOF基因精准递送到内耳毛细胞，修复受损的突触结构，让声音信号能自然传递。相较于1-5岁的幼儿、…
论文报道了 AAV 基因疗法在 1.5 至 23.9 岁跨年龄段 DFNB9 患者群体展现出良好的长期安全性与有效性，并揭示 5 至 8 岁为可能为最佳干预窗口期，这一发现具有重要临床指导价值。所有受试者平…
快科技4月11日消息，据报道，国家药品监督管理局近日通过优先审评审批程序，批准上海信致医药科技有限公司研发的基因治疗药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）上市。 作为我国首个获批的基因治疗药物，该产品用于治疗…
今年2月，为将中原医学科学城打造成为具有重要影响力的细胞和基因治疗研发、应用和产业化高地，郑州航空港经济综合实验区印发《促进中原医学科学城细胞和基因治疗产业高质量集聚发展若干措施》，从支持先行先试、成果转化…
在创新药研发市场，基因治疗药物厂商要迎来出头之日，道阻且长，就连拥有获批产品的基因疗法鼻祖蓝鸟生物都已经开始“卖身”。 nAMD治疗领域，已获批的产品主要是抗VEGF（血管内皮生长因子）药物，包括雷珠单抗、…
特宝生物全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Therapeutics Limited（下文简称：“九天开曼”）部分资产， 交易对价包括1500万美元的合并对价及最高不超过4300万美元的开发…
和元生物曾以“基因治疗CDMO第一股”的身份登陆科创板，发展至今，其目前的主要业务包括为细胞和基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究、基因检测等CRO服务，以及为细胞和基因药物研发及再生医学产…
我们能够通过调整端粒长度至类似年轻状态，并将皮肤细胞、血液细胞等诱导为多能细胞，这些细胞不仅具备修复皮肤的能力，还能分化为软骨、骨骼、血管、肌肉等多种组织。我们坚信，通过全自动化与规模化生产，细胞治疗将如智能…
经历这些早期上市产品的铺垫后，吴振华认为，现阶段的基因治疗药物开发，已经迈上了新的台阶和第二春的发展，在工具开发、对疾病的认知程度上都有了更深的理解。 但如今，行业开始使用的基因治疗第三代递送工具，则是在原…
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