自从2024年1月，三部委联合发文支持广州南沙放宽市场准入与加强监管体制改革，准许细胞和基因治疗企业在一定条件下开展限制类细胞移植治疗技术临床应用，南沙的细胞与基因治疗产业发展便大幅提速。

8月26日，在中国南沙细胞和基因产业创新发展大会上，大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心、大湾区生物治疗健康效应评价中心、大湾区临床级种子细胞库正式启动，均落在了南沙。

这是细胞治疗产业链中的三大重磅应用——种子细胞库致力于细胞技术研发与临床转化，打通临床应用“最后一公里”；评价中心在于建立国际领先的生物治疗安全性、有效性及健康效应评价体系，为创新生物疗法应用提供科学支撑；而公共服务中心在于构建干（体）细胞治疗信息数据全流程管理平台，推动治疗规范化、标准化和信息化管理。三者有效联动，南沙将推动大湾区生命健康产业发展再上新台阶。

中国南沙细胞和基因产业创新发展大会现场。通讯员 罗仲贤 摄

打造临床级种子细胞库

加速临床研究与治疗转化

细胞与基因治疗已成为医疗领域最具潜力的创新方向之一。传统疗法对癌症、遗传病等难治性疾病疗效有限，细胞与基因治疗则通过精准靶向和个体化干预提供新解决方案。

今年6月，全国首例地中海贫血细胞与基因治疗临床应用患者在广州市第一人民医院南沙医院成功出舱，标志着全国首例异体骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝功能衰竭临床应用在南沙成功实施。

细胞治疗正逐步为重大疾病的治疗带来新的可能，该项技术的核心依赖于高质量的“种子细胞”——干细胞。

落户于南沙越秀iPARK粤港智谷的广东济和干细胞工程有限公司，是一家致力于细胞技术研发与临床转化的生物医药企业，此次牵头推进大湾区临床级种子细胞库建设，计划总投资2亿元。

大湾区临床级种子细胞库，可视为大湾区细胞治疗产业的“基础设施”及公共服务平台，聚焦“质量可控、安全可溯、伦理合规”的核心目标，推动区域细胞资源标准化管理，加速临床研究与治疗转化，打通干细胞临床应用“最后一公里”。

据悉，该项目建成后将推动疑难疾病治疗技术研发，为帕金森病、糖尿病、卵巢早衰等疾病提供新的临床解决方案，提升大湾区细胞治疗技术的可及性，促进先进治疗技术惠及更多民众。不仅如此，项目以“产研学金服用”融合发展为互动轴，实现创新链与产业链对接、降低企业行业准入门槛及投资风险规避，吸引上下游企业集聚，助力大湾区打造全球细胞治疗创新高地。

聚焦四大核心方向

构建生物治疗健康效应评价体系

细胞治疗、基因治疗等前沿生物治疗技术的发展在不断提速，但技术的临床转化仍面临疗效评价体系不完善、安全性监测不足、健康效应评估缺位等关键挑战。粤港澳大湾区作为全球生物医药创新的重要集聚区之一，生物治疗技术的研究与转化十分活跃，不得不重视这些挑战。

“细胞药物在人类的健康促进和维护中的作用日益凸显，但目前细胞药物在临床应用中的最大挑战在于个体化差异非常大”，国家重点研发计划干细胞专项专家组副组长、中国免疫学会副理事长王小宁在现场接受采访时表示，以免疫细胞治疗CAR-T为例，在启动该疗法之前，很难精准预测患者将收获的疗效有多大，因为细胞药物或疗法本身具有较大的不确定性。这也导致了细胞治疗产品商业化生产依旧面临瓶颈。

此次，位于南沙的粤港澳大湾区精准医学研究院联合高水平科研机构、临床医疗机构和生物治疗企业，共建大湾区生物治疗健康效应评价中心，致力于建立国际领先的生物治疗安全性、有效性及健康效应评价体系，为细胞治疗、基因治疗等创新生物疗法在健康维护中的应用提供科学支撑，推动长寿医学与抗衰老产业发展。

据介绍，大湾区生物治疗健康效应评价中心计划聚焦四大核心方向：

一是细胞治疗疗效多维评价体系。建立基于多组学分析（单细胞测序、空间转录组等）的疗效评估模型，开发高灵敏度体内示踪技术，结合人工智能算法构建治疗响应预测平台，为干细胞疗法、免疫细胞治疗（CAR-T/TCR-T等）提供客观疗效标准和预后评估工具。

二是细胞与基因治疗毒副作用机制研究与预警。开发基因编辑脱靶效应检测技术，建立细胞因子释放综合征（CRS）早期生物标志物谱，构建神经毒性（ICANS）人工智能预警模型，覆盖从临床前到上市后全周期安全评价，显著降低治疗风险。

三是免疫力精准评估与干预监测。建立免疫细胞功能动态分析平台（涵盖T细胞多样性指数、NK细胞活性谱等），整合多维度免疫特征数据（如细胞因子谱、免疫受体库、微生物组），开发基于人工智能的个体免疫力评估模型，未来将应用于精准评估健康人群免疫力、预测免疫治疗响应、预警术后感染风险、监测免疫重建过程，为个性化免疫调节提供量化依据。

四是生理年龄精准预测与健康干预评估。基于表观遗传时钟（DNA甲基化）、端粒损耗度、单细胞线粒体突变检测、代谢组衰老图谱、器官衰老评估等多维数据，开发生物年龄量化算法，未来将应用于抗衰老疗法效果评估、慢性疾病干预的健康效应量化、个体化健康管理方案优化，为再生医学提供创新评价维度。

四端联动、覆盖全流程

干（体）细胞治疗信息标准化管理

干（体）细胞临床研究和产业化进程正在加速，行业信息化管理不足的问题日益凸显，数据管理碎片化导致数据难以互通互享、质量控制难度大。

在此背景下，大湾区细胞与基因治疗产业公共服务中心应运而生。这是粤港澳大湾区首个集“高精度质量检测、智能化样本存储、全链条数据管理”于一体的国家级公共服务中心，由南沙公控集团联合“广东省干（体）细胞临床研究质量控制中心”主任单位中山大学附属第三医院，以“政府统筹支持、企业搭建运营、院企联动发展”为总体思路共同打造。

据悉，该中心将以“全流程数字化管理、全角色协同作业、全链条风险管控”为核心，构建“监管端-医院端-实验室端-患者端”四端联动的干（体）细胞治疗信息数据全流程管理平台，覆盖干（体）细胞治疗采集、制备、质检、存储、临床应用、随访、监管等全流程的标准化管理体系，打造具有前瞻性与可持续性的产业基础设施平台，推动干（体）细胞治疗的规范化、标准化和信息化管理。

中心项目拟选址于南沙横沥生物医药产业园，总投资约6815万元，分两期推进：一期包含办公、细胞质量检定实验室、研发实验室、可溯源信息化系统等装修与设施设备投入；二期将视行业发展情况按需建设，包括公共细胞库、GMP制备基地、精细化智能管理系统等装修和设施设备投入。

其中，一期计划于2026年完成建设并进入试运营，将逐步承接医疗机构、科研机构临床研究和检验检测试点，面向社会承接检测业务，同步开展数据监测和溯源管理。

一批细胞与基因治疗类项目现场签约。通讯员 罗仲贤 摄

专家说：

南沙可集中精力建设全球生物治疗创新高地

南沙能否融合粤港澳三地发展区位和资源优势，全力建设面向全球的大湾区生物治疗创新高地？这是国家重点研发计划干细胞专项专家组副组长、中国免疫学会副理事长王小宁所关心的话题。

在他看来，南沙首先具有突出的大湾区区位优势，要充分联合港澳发挥大湾区的生物医药发展优势，打造国际标准的临床评价基地。“如果有了这样的评价体系，全球的新药申报从业者都有可能聚集于此，为产业发展提供了一大核心驱动力。”

临床技术走向产业化，这是发展的必由之路，也任重道远。在这方面，王小宁提到，南沙可考虑充分利用大湾区的创新资源、与港澳的规则衔接机制对接优势，集中精力建设全球生物治疗创新高地。

据了解，目前南沙已有超 400 家生物医药企业落户，其中细胞与基因企业超过40家，各类企业和平台相互协作，加速构建完整的细胞基因产业生态体系。当天大会上，南沙开发区投资促进局、南沙产发、广东医谷分别与企业就具体合作项目进行了签约，共同推进南沙细胞和基因产业技术成果的转移转化，服务产业高质量发展。

“通过平台的集聚作用，南沙可以进一步吸引国内外的生物治疗领域专家汇集到广州，并借助信息化手段，让所有患者在此接受治疗的方案最优化。当数据积累到一定程度，大数据、AI等技术加持，生物治疗效果就能更好地从不确定性走向确定性，过程中及时调整治疗方案，就能将疗效提升到最佳状态，这将能够不断促进产业发展壮大。”王小宁称。

南都广州新闻部出品

采写：南都N视频记者 莫郅骅 通讯员 南宣