1型发作性睡病是一种慢性罕见的神经系统疾病,因大脑里食欲素神经元缺失导致,会损害多种生理功能,对生活各方面可能造成严重影响。目前,现有的标准治疗只能改善部分症状。在日前召开的2025年世界睡眠大会上,武田制药公布了Oveporexton(TAK-861)的两项全球3期双盲对照研究(用安慰剂作对照)数据。Oveporexton用于治疗1型发作性睡病(NT1),有望成为同类首个、正在研究的口服选择性食欲素2型受体激动剂。
总体来看,患者对它的耐受性不错,安全性在各项研究中表现稳定。没有出现和治疗相关的严重不良事件,最常见的不良事件是失眠、尿急和尿频。而Oveporexton 作为一种食欲素激动剂,目的是通过针对潜在的食欲素缺乏问题,全面改善1型发作性睡病的多种临床症状。
“1型发作性睡病会出现白天特别困、猝倒等症状。我们的研究发现,这种病的病因是食欲素缺乏。”主要研究者、大会报告人之一Emmanuel Mignot博士表示,武田制药在临床研究中针对食欲素2型受体开展的相关工作,让Oveporexton的3期研究取得了积极结果,它有望成为首个针对1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法,改变现在的治疗方式。
原标题:《新疗法新数据公布,有望革新1型发作性睡病治疗》
栏目编辑:郜阳 题图上观AI
作者:新民晚报 左妍