文 | 氨基观察
自2017年首款CAR-T疗法获批上市以来,细胞疗法曾在生物医药领域掀起热潮,成为资本与大药企追捧的焦点。
然而短短数年后,行业风向变了…部分MNC正彻底退出这一领域。
10月1日,武田制药宣布全面停止细胞疗法相关业务,这是继退出AAV基因治疗后,彻底告别CGT赛道。
紧随其后,诺和诺德也于近日公开表示,将终止所有细胞疗法研发项目。
MNC们撤退细胞疗法赛道,本质是经过多年投入后,迟迟看不到回报的曙光,迫使它们开始从“讲故事”回归“算账本”考虑。
从这个角度出发,未来,或许还会有大药企加入这一队伍。
大药企的主动收缩
过去几年,大药企们似乎达成一致:聚焦核心优势,做大做强。在这一逻辑下,不属于核心范围的业务,都可以抛弃。即便是骨科业务,都可以被强生抛弃,更不用说细胞疗法了。
武田与诺和诺德的退出,都是资源优化的结果。
武田对细胞疗法的布局最早可追溯至2017年,当时公司通过投资GammaDelta Therapeutics首次涉足该赛道。2021年更是进入疯狂扩张,一年内完成四笔关键收购从CAR-T、TCR-T、-T细胞到iPSC的全类型细胞疗法平台,彼时一度被视作CGT领域的头部玩家。
然而,事实证明,近十年的密集投入并没有换来成果,甚至是卡在了的临床与技术瓶颈:三项核心的自体CAR-T疗法(TAK-102、TAK-103、TAK-940)停留在1期临床或临床前;从Maverick收购的TAK-186、TAK-280两款TCE药物,虽进入1、2期临床,却在毒性控制与规模化生产上屡屡碰壁;即便被寄予厚望的-T细胞疗法,也未能攻克异体免疫排斥问题。
在相继折戟的细胞疗法路上,武田知道自己不能越陷越深。
2024年以来,武田开始了战略转向,先后终止了多项细胞疗法项目,最终在今年10月宣布选择彻底退出细胞疗法领域,寻求外部承接平台与技术。
武田在新闻稿中表示,生物制剂、小分子和ADC的临床前研究正在产生“新颖且高度创新”的候选药物,公司将把近期投资转向能够“以更快的速度和规模为患者提供变革性疗法”的项目。
相较于武田,诺和诺德的退出更像是“主动取舍”。
在诺和诺德放弃的细胞疗法管线中,还有曾被业内看好的T1D干细胞治疗项目。当前T1D患者目前仍依赖胰岛素注射,细胞疗法曾被视为该疾病的“治愈性”方向,且研究已显示干细胞治疗在该领域的积极信号。
即便如此,诺和诺德仍将细胞疗法归为“非核心战略”:终止了与Heartseed价值5.98亿美元的合作,放弃了T1D细胞治疗项目,转而通过收购Akero公司聚焦MASH等代谢疾病领域。
这次战略调整,也是新任CEO Maziar Mike Doustdar在9月宣布裁员9000人后,又一次公司重组大动作。Maziar Mike Doustdar解释称,此次转型是为了“将资源重新分配到高影响力的研发和商业化努力上”,同时打造一个“更敏捷的组织”。
显然,这番表述很明确:与其在非优势领域消耗资源,不如集中力量巩固代谢疾病领域的领先地位。
从“追热点”到“算细账”
细胞疗法的退潮,不是对其潜力的否认,传奇生物的CARVYKTI依然在高歌猛进,今年有望冲击20亿美元销售额。
按照武田公告的说法,从细胞治疗研究中获得的见解仍将适用于其他研发。
然而,CARVYKTI实在是少数中少数,武田近10年来的细胞疗法“账本”,更是击碎了整个行业的故事叙事逻辑,折当前的发展困境。
2017-2021年间,武田仅收购GammaDelta、Maverick、Adaptate、Morphocell四家公司的资金就高达几十亿美元,后续的临床研发、实验投入更是持续烧钱。行业分析显示,单一细胞疗法项目从早期探索到临床落地至少需要30亿美元,且失败率极高。
高投入不但没有换来高回报,甚至打了水漂。据武田最新公布的数据,公司已确认580亿日元的减值损失,与T细胞治疗平台相关的无形资产有关。
除了临床研发阶段的高成本,商业化落地后的生产规模问题,进一步加剧着企业的算账压力。
而在整个细胞疗法领域,“算账逻辑”已成为普遍选择,哪怕是深耕于此的MCN也在调整。
这不难理解。2017年进入商业化的CAR-T行业,至今起码投入了几百亿美元的资金,除了CARVYKTI之外,在可见的几年内,几乎难以看到其他真正有盈利潜力的产品。
并且,投资者也早已越来越务实,更关注真正创造价值的东西,而不仅仅是看起来创新的东西。这让整个赛道的逻辑,彻底发生了变化。
从过去的“讲故事、追热点”转向如今的“算成本、讲回报”。每一次合作调整与管线取舍,都是行业格局在重新洗牌。
坚守、押注、创新
当然,并非所有MNC都会抛弃细胞疗法,一批本身已经在该领域站稳脚跟的企业,反而在加大布局,正如阿斯利康等领头羊。
而这些药企的坚守,本身又在推动细胞疗法继续向前。正如当前火热的体内CAR-T一样。
传统体外CAR-T依赖“提取-改造-回输”的复杂流程,而体内CAR-T通过LNP、LV等递送系统,可直接在患者体内生成CAR-T细胞,无需体外操作。这不仅将治疗周期从6周压缩至3天,还能通过标准化生产大幅降低成本。
2024年以来,多家企业通过收购加码这一领域:艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics,获得其基于LNP的体内CAR-T平台;吉利德旗下Kite Pharma收购Interius BioTherapeutics,补充慢病毒递送技术;BMS则在2025年10月以15亿美元收购Orbital Therapeutics,进一步完善体内CAR-T布局。
技术路线的优化,也为细胞疗法突破适应症边界提供了可能。在适应症拓展上,自免领域已成为创新药的新增长点,细胞疗法自然不会缺席。
随着Treg技术斩获诺贝尔奖,其在免疫调节领域的潜力得到广泛认可,同样推动新一轮细胞疗法向自免疾病领域延伸,针对性的CAR-Treg疗法也进入研发视野。
研究表明,CAR-Treg疗法的脱靶毒性更低,更适合调节免疫系统失衡相关疾病。从当前研发管线来看,PolTREG SA的PTG-007用于1型糖尿病/多发性硬化症,已进入临床阶段;Quell Therapeutics的QEL-001针对肝移植排斥反应/肝功能衰竭,已开展2期临床。
当然,新一轮的竞争还体现在在生产模式上。其中通用型细胞疗法技术实现了规模化生产的突破。
Allogene Therapeutics的通用型CAR-T项目ALLO-501,通过基因编辑削弱细胞的免疫原性,可以实现一药多用。临床结果同样可观:在治疗复发难治性大B细胞淋巴瘤的1期试验中表现优异:33例患者ORR达67%,CR达58%,且未出现GvHD。
此前阿斯利康也通过收购Eso Biotech加码通用型疗法技术,试图量产突破。
面对细胞疗法赛道的变局,药企或坚守、或撤退,不同战略背后是对自身优势与行业趋势的判断。但创新与转型并非对立面,对错时间终会验证。