近日，《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十五个五年规划的建议》下发，提出要加强原始创新和关键核心技术攻关；要加强基础研究战略性、前瞻性、体系化布局，提高基础研究投入比重，加大长期稳定支持。

这些年，中国的医药创新取得了巨大的进步。医药魔方NextPharma数据库显示，今年以来，中国创新药对外授权总金额已突破1000亿美元，这是历史上首次单一年度对外授权规模达到如此量级。

然而，在显赫业绩背后，医药创新基础研究薄弱问题还未得到扭转，现如今，该问题的解决变得更加迫切。

更多停留在“快速跟进”

过去十年，药审制度改革、知识产权保护、资本与人才回流，为中国医药创新积蓄了长期动能。

近日，在第十届医药创新与投资大会上，中国工程院院士曹雪涛列出了当前中国创新药仍面临的六大挑战，即“两大三特”疾病用药需求迫切、疾病谱系匹配失衡、原始创新能力弱、研发扎堆、国际临床研究布局欠缺、国家战略科技力量协同效能亟待提升。

其中的“两大三特”疾病用药，指的是重大慢性疾病、重大传染病、儿童用药、罕见病药物、特殊场景用药。

曹雪涛表示，经过多年的探索和积累，中国医药研发取得了系列突破，特别是在“出海”合作上达到了历史新高，但也应清醒认识到，目前中国药物研发面临的核心挑战是源头创新能力不足，即“无用乃大用也”的基础研究驱动力缺乏。

他援引的数据显示，截至2025年8月，全球前二十跨国药企的潜在first-in-class（同类首创）在研管线占比是38%，而中国前20名药企在这一数据是13%。

“抗体技术、CAR-T、基因治疗等当前生物医药领域的核心技术并非源自中国。虽然我们用得很好，但缺乏持续性、源头性的技术输出，制约了持续创新能力。”曹雪涛说。

中国临床肿瘤学会（CSCO）主要创始人、中国药科大学基础医学与临床药学院院长秦叔逵接受第一财经记者等媒体采访时表示，中国肿瘤领域近十年发生了巨变，中国医生正成为大型国际研究的主要研究者，这种情况在20年前难以想象。

秦叔逵记得，1997年前，中国肿瘤临床学会还未成立，中国医生参加亚洲临床肿瘤学大会时，只能在台下听讲，因为手里只有个案报告或单中心小样本资料，拿不出一项多中心协作研究。即便是10年前，中国医生在国际临床试验中的参与感，也多源于在中国的小型桥接试验（指在新地域开展的附加试验，而非最先开展的注册性临床试验）。

用秦叔逵的话来形容，当时中国医生是“跑龙套，随大流，没有决策权”。

伴随着中国新药临床研究水平提升，中国创新药逐渐在全球崛起。

秦叔逵也认为，中国创新药在某些领域的领跑，不代表整体领先。

“目前在肿瘤学领域最火的单抗、双抗、ADC（抗体偶联药物）、溶瘤病毒和分子疫苗，哪一个重要技术平台是本土企业原创的？出海转让超过1000亿美元，为什么几乎所有的药物还是快速跟进（Fast-follow）？上述药物的核心技术，大多是国际药企首创发明，并且还掌握在其手中，而中国本土药企的优势在于快速跟随和优化，但是在新靶点、新机制、新技术的原始创新上，与国际先进水平仍有一定差距。”秦叔逵说。

基础研究薄弱如何解

在第十届医药创新与投资大会上，中国药促会资深会长兼首席专家宋瑞霖表示，中国的创新能力正在改写全球医药创新的崛起，但还需要从根源上加强基础科研。中国创新药要实现自立自强，也必须完善源头创新。

对于如何破局，秦叔逵认为，原始创新的源头应该是基础研究上的突破，通常基础研究的主力应是大学和研究所，而不是临床医生，也不是中小药企。目前，中国产、学、研协同尚存在协调不力和断链问题，大学和研究所的基础研究往往是“闭门造车”，与临床需求脱节；许多药企由于人才、资金缺乏和短期利益驱动，更倾向Fast-follow和me-better（同类更优）；而广大临床医生虽然面临实际问题，可以发现迫切需求，却缺乏将需求转化为研究的资源、经费与能力。整个行业仍需要清醒认识，脚踏实地补短板。

曹雪涛同时是第十四届全国政协教科卫体委员会副主任、创新药物研发国家科技重大专项（下称“创新药国家重大专项”）技术总师。

曹雪涛介绍，为了应对上述挑战，新一轮“创新药国家重大专项”将进行顶层设计，实现四个关键转变：一是从产品导向向能力导向转变，从单纯追求产品获批，转变为追求品种、人才、平台的“三位一体”建设，提升可持续的研发能力；二是从强调中下游产业链向上游创新链转变，重点关注新靶点、新机制、新理论，全力做原研药；三是从支持仿制药在内的药物研发向重点支持原创新药研发转变，仿制药不再被纳入专项；四是从针对10类重大疾病向临床需求转变，聚焦“两大三特”这些以病人为中心、临床未被满足的需求。