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ATTRv-PN是一种致残性疾病,可导致外周神经损伤,患者通常在诊断后5年内出现运动功能障碍,若不接受治疗,患者一般会在10年内死亡。
2025年12月22日,阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®(英文商品名:Wainua®,通用名:依普隆特生钠注射液)在中国正式获批,用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)患者。依普隆特生钠是中国首个且目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。
北京协和医院院长、EPIC-ATTR中国首席研究者张抒扬教授表示:“转甲状腺素蛋白淀粉样变性已被纳入国家《第二批罕见病目录》。长期以来,我国ATTRv-PN患者深受神经系统症状和生活质量显著下降的影响,而可选择的治疗方案十分有限。依普隆特生钠的获批为患者带来了新的希望。”





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