在海外求学和工作的多年间，谢天发博士始终专注于多能干细胞体外定向诱导分化与命运调控的基础研究。但他心中一直有一个清晰的目标——让实验室里的研究成果真正走向临床一线，为被疾病折磨的患者带来实实在在的改变。

2023年，谢天发以合伙人兼研发负责人身份加入上海元戊医学技术有限公司（以下简称“元戊医学”），正式踏上了成果转化的新征程。他带领团队独辟蹊径，将生物力学与诱导多能干细胞（ipsc）技术深度融合，构建了用于治疗帕金森病的“即用型”多巴胺能神经前体细胞（mdap）管线，把前沿科研变成面向临床与产业化的切实方案。

“元”为初始，一元生三；“戊”土固重，生养万物。元戊医学以干细胞为载体，从“正确的细胞、发挥正确的功能”理念出发，利用小分子调控细胞命运，在精确获取目标表型细胞的同时提高目的细胞产率，为治疗慢性退行性疾病提供可产业化的再生医学解决方案，并将赋能应用于衰老、退化、损伤等大健康领域，创造颠覆性医学价值和市场价值。

铸剑：多学科融合的团队哲学

任何突破性成果，都不是一人之功，而是集体智慧的结晶。公司创立之初，就汇聚了一批既有理想又极具执行力的伙伴。在谢天发博士的持续推动下，团队始终以临床和产业目标为牵引、以关键问题为导向，持续攻克一项又一项核心技术难题，将一个个设想转化为可验证、可落地的成果。

团队内部保持高度开放的学习氛围。大家乐于分享、互为人师，在高强度的研发日常中形成了强大的协同效应：有人擅长干细胞重编程体系优化，有人深耕通过生物力学调控干细胞命运，有人专注于质量控制与工艺放大，彼此交叉赋能，共同推进项目进展。这种“边做边学、边学边迭代”的团队文化，不仅加速了个人成长，也打造出一支在关键节点“顶得上、拿得下”的复合型研发团队。

高度的凝聚力，是这种文化的底色。它像一条牢固的纽带，把所有人的心拧成一股绳，让团队在面临技术不确定性和外部竞争压力时，依然能保持清晰的方向感和顽强的战斗力。

元戊医学的帕金森病治疗管线，是这种多学科深度协同的集中体现。一方面，生物力学技术的引入，使细胞分化调控从“经验优化”走向“可设计、可预测”；另一方面，团队在ipsc领域长期积累的基础研究优势，为整体方案提供了可靠的理论支撑与技术保障。两者叠加，使最终细胞药物在关键指标（如纯度、产率）及功能表现上实现跨越式提升，为破解帕金森病细胞治疗“能做但难以产业化”的难题，提供了全新的解决思路。

竞逐：在再生医学的黄金赛道

元戊医学选择的，是一个关乎人类健康的重大领域。神经退行性疾病种类繁多，其中帕金森病的核心病理特征是中脑多巴胺能神经元的进行性丢失，该因素直接导致了一系列典型的运动症状和部分非运动症状。

基于ipsc的细胞替代疗法，被视为最有希望的治本之策之一。该领域主要存在自体与异体两条技术路线。自体疗法虽可最大程度降低免疫排斥，但受制于周期漫长、成本高昂、分化效率及质量一致性难以保证，难以满足广泛可及的临床需求；而异体通用型疗法来源于同一株或少数几株标准化细胞，具有质量均一、可规模化生产、成本与周期更可控等优势，被普遍视为未来细胞药物的重要方向。

元戊医学聚焦的，正是后者。他们创新性地将机械信号引入分化过程调控之中，系统构建通用型mdap细胞产品，旨在显著提升细胞纯度和产率，降低免疫排斥风险，缩短从生产到治疗的等待时间，为患者提供更加安全有效可及的治疗方案。

当下，生物医药已经成为国际竞争的新主赛道之一，也是各国战略布局的重点领域。以ipsc为代表的干细胞技术，是推动再生医学从概念走向临床落地的核心驱动力，更是被誉为“第三次医学革命”的关键赋能技术。在当前的国际环境下，突破ipsc技术在分化调控、规模化制备及临床验证等方面环节，实现技术自主已刻不容缓。

异体通用型细胞疗法需要同时解决细胞纯度、分化效率、功能稳定性和免疫原性等多重挑战。围绕这些难点，谢天发团队持续开展系统技术攻关。一方面，通过生物力学模拟与ipsc分化体系的深度结合，开发出新一代“即用型”细胞产品，在分化效率与纯度上实现新突破；另一方面，通过通用型设计策略，显著提升移植后细胞与宿主的相容性，降低患者对长期免疫抑制剂的依赖。

元戊医学将crispr/cas9基因编辑技术引入体系，构建通用型ipsc，经精确诱导分化获得无需传统免疫抑制剂方案的高纯度i-mdap移植细胞。该方案大幅缩短诱导分化周期、提高细胞纯度与产率，并通过关键基因敲除实现免疫逃逸，显著降低移植排斥及综合治疗成本，使细胞药物的成本结构从“百万级”有望走向“十万级”，为真正意义上的广泛可及奠定基础。

攀登：核心技术背后的精密调控

ipsc凭借其无限增殖和多向分化的“万能”特性，被视为再生医学的明星。但在临床转化层面，移植细胞的长期存活、功能整合，以及免疫反应导致的疗效衰减，仍是行业普遍面临的难题。

元戊医学在此方向上的核心突破之一，是创新性地引入生物力学调控策略。团队通过模拟胚胎发育过程中的力学微环境，在细胞分化的不同关键阶段精准干预与机械传导相关的信号通路，使ipsc向mdap的定向分化更高效、更稳定、更可控。凭借这一策略，团队实现了对目标细胞纯度和命运轨迹的精细调控。该技术路径位于国际前沿，目前尚无在mdap诱导分化工艺中系统应用生物力学干预的公开报道，有效填补了相关基础研究与产业化应用之间的技术空白。

另一个核心突破，是通用型低免疫原性细胞的构建。谢天发博士团队基于crispr/cas9平台，通过“四因子敲除”等策略构建通用型ipsc，再定向分化获得低免疫原性mdap细胞，可同时逃逸t细胞和nk细胞的识别与攻击，在不依赖或显著弱化传统免疫抑制方案的前提下，有望实现更安全、更广泛人群适用的细胞治疗新范式。

围绕帕金森病（pd）细胞治疗的核心瓶颈，元戊医学始终坚持以“高效率、即用型、低免疫原性”为目标指引，通过“生物力学 + 生化信号”双重协同，为细胞定向分化创造近似体内发育过程的仿生环境，成功突破传统分化体系周期长、效率低、成本高、难以规模化的一系列限制。在此基础上，团队进一步构建的通用型ipsc衍生mdap细胞，不仅强化了产品的通用性和一致性，也有效控制了潜在免疫风险，为帕金森病细胞治疗开辟出一条更为可靠、可及的新路径，凸显出独特而扎实的临床创新价值。

展望未来，元戊医学将继续依托自身在干细胞与生物力学领域的技术优势，构建“ai + 干细胞药物研发”一体化平台，充分利用国内庞大患者基数和丰富临床样本资源，打通数据、算法、模型与产品之间的闭环迭代通路，在细胞药物生产一致性、质量可控性以及临床疗效稳定性方面持续取得新的突破。

在抗击帕金森病这一没有硝烟的“第一线”战场上，谢天发和元戊医学，正以坚定的科研信念与务实的工程能力，一步步把前沿科技变成可以握在患者手中的希望。

上海市科经会

上观号作者：上海科协