格隆汇3月10日丨长春高新(000661.SZ)公布，近日，长春高新技术产业(集团)股份有限公司子公司——长春金赛药业有限责任公司收到美国食品药品监督管理局通知，授予GenSci128片孤儿药资格认定(OrphanDrugDesignation,ODD)，用于胰腺癌的治疗。

GenSci128片属治疗用化药1类新药，在美国新药注册类别“505b1”，是针对TP53Y220C突变的选择性重激活剂，拟用于治疗携带TP53Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤，涵盖胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌、结直肠癌等。

TP53是人类癌症中最常发生突变的基因。TP53基因编码的p53蛋白作为转录因子，具有抑制肿瘤的功能。TP53基因突变导致p53蛋白失活，是肿瘤发生的关键步骤，其中，TP53Y220C突变约占TP53突变的1.8%。临床上尚无获批的靶向TP53Y220C突变的治疗手段，对于标准治疗失败的具有TP53Y220C突变的患者，仍存在未被满足的医疗需求。尤其是胰腺癌，因其具有高度侵袭性，预后极差，全球5年生存率不足10%，一直是临床治疗的重大挑战。

GenSci128片旨在选择性地与TP53Y220C突变蛋白的口袋结合，从而恢复TP53Y220C突变蛋白的正常构象，增加稳定性，恢复转录和抑制肿瘤的功能。临床前数据表明GenSci128片具有较好的疗效和安全性。