格隆汇3月24日丨海西新药(02637.HK)宣布，公司创新药物项目HXP056，即有望成为全球首款针对出血性视网膜疾病的口服药物，已于2025年7月初启动中国湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)患者招募，目前已完成一期临床试验中单次给药剂量递增(SAD)与多次给药剂量递增(MAD)阶段的所有患者招募工作，并在连续给药四周后完成剂量限制性毒性(DLT)评估及药代动力学(PK)数据收集。初步疗效评估亦同步进行中。2025年第四季度，公司亦已启动剂量扩增的二期临床研究。

人体免疫系统是涵盖多重途径与机制协同作用的复杂结构。公司的小分子创新药物平台(MultiSel-Opt平台)专注于透过选择性地锁定多个蛋白质靶点来调节炎症与免疫反应，并充分发挥小分子化合物的特性，用单一药物分子实现多重机制协同作用。MultiSel-Opt平台使我们能够探索疾病治疗的创新机制，以在创新药物研发项目中实现硬核创新，使得所产生的候选化合物在业界中同其他药物比较不存在可比拟性。此外，MultiSel-Opt平台的另一特色在于专注于优化药物在疾病部位的分布，例如如何设计最佳药物化合物以实现适当穿透血视网膜屏障 (BRB)或血脑屏障(BBB)。

HXP056的研制乃基于MultiSel-Opt平台，采用了单一药物、多重选择性机制设计，旨在提供一种口服药物来治疗出血性视网膜疾病，如wAMD、糖尿病性黄斑水肿(DME)及视网膜静脉闭塞(RVO)。HXP056预期能克服多个技术难题，既实现BRB穿透以抵达视网膜病变部位，同时优化系统暴露以确保患者安全。HXP056有望成为全球首款治疗上述视网膜疾病的口服药物，这不仅代表重大技术突破，更蕴含爆发性的全球市场潜力。

针对wAMD的HXP056一期临床研究初步数据显示，该药物具备良好安全性与耐受性，且呈现明确的剂量－暴露关系。此外，在参与一期临床试验的wAMD初治或经治患者中，均可观察到眼底形态与视网膜功能有初步改善。基于这些令人鼓舞的初步成果，公司于2025年第四季度已经开始中国二期扩展研究的患者招募，而彼时一期剂量递增研究仍在进行中。公司目标是迅速评估并确定最佳治疗剂量，为在不远的将来即将展开的三期临床研究奠定坚实基础。