作者 | 源媒汇 胡青木

AI与创新药的深度融合，正在重塑医药行业的底层逻辑。

传统模式下，一款新药从实验室走向临床再到上市，平均耗时10-15年，耗资更是常常超过20亿美元，而成功率却不足10%。这种高投入、高风险、长周期的行业困境，不仅让阿尔茨海默病、特发性肺纤维化等领域的患者在漫长等待中错失希望，更将中小药企挡在创新门外。

而AI技术的渗透，正在改写这一格局。它不再是实验室里的概念，而是实实在在的生产力。谷歌旗下DeepMind凭借AlphaFold3推动药物进入临床，微软Azure、亚马逊AWS以算力与生态支撑药企研发，英伟达则以垂直整合平台加速分子设计从行业巨头到细分领域先锋，AI已从辅助工具成长为药物创新的核心驱动力，一场由技术改写的全球医药竞速赛，正愈演愈烈。

在这样的产业变局中，AI凭借对药物研发全流程的智能渗透，不仅显著压缩了研发成本、降低了试错风险，更打破了传统模式下的路径依赖，为后发者创造了弯道超车的可能。而在这场由技术驱动的产业变革中，中国凭借技术积累、数据优势和政策支持的多重赋能，展现出巨大潜力。

这种产业升级的深层价值，既体现在医药研发的效率跃升上，也为资本市场带来了把握趋势的新路径。例如，恒生创新药ETF（159316，联接A/C：024328/024329）跟踪的恒生港股通创新药指数，今年以来涨幅已经超过90%，这只指数上个月还宣布了修订编制方案，剔除CXO企业，纯粹聚焦港股创新药企，等修定规则生效后，将成为ETF跟踪的指数里首批纯度100%的创新药指数，可以帮助投资者把握本轮创新药产业发展机会。

AI改写药物研发底层逻辑

药物研发是一个多环节、长周期的复杂过程，主要包括靶点发现、化合物筛选、临床试验等关键环节。AI技术正在这些环节中发挥重要作用，显著提升研发效率并降低成本。

靶点发现是药物研发的起点，也是决定后续成败的关键。传统模式中，研发人员需依赖对疾病机制的经验性解析，遍历数十万篇科研文献、基因组数据，往往耗时数月乃至数年，最终仍可能因信息遗漏错失关键靶点。

而AI的介入彻底改变了这一逻辑，借助自然语言处理与多组学数据整合算法，AI可以在几小时内完成对海量信息的结构化分析，快速锁定潜在靶点。英国AI企业BenevolentAI的实践颇具代表性，其通过算法解析2400万份医学文献，仅用6个月便发现阿尔茨海默病的两个新靶点，而这一进程在传统模式下通常需要5年。

另外，化合物筛选作为创新药研发中成本最高、耗时最长的环节之一，在传统流程中，实验室需对成千上万种化合物进行逐一测试，评估其与靶点的结合活性、毒性等特性，仅完成一轮筛选便需数月，且最终能进入下一阶段的分子不足万分之一。现在，AI借助虚拟筛选技术，可以预测分子与靶点的代谢稳定性等关键指标，进而从理论上排除低潜力分子，大幅缩小筛选范围。在实际案例中，AI甚至可以在48小时内完成1亿个化合物的筛选，并精准定位可能具有治疗作用的分子。

最后，在临床试验环节，传统模式的核心痛点在于患者招募缓慢、方案设计不合理、风险预测不足等。在这一模式下，仅患者招募环节就可能耗时1年，而且还可能因为入组标准模糊导致数据偏差，最终影响试验结论。而在AI介入后，它可以通过优化患者招募标准、预测试验结果、模拟临床试验等方式，降低临床试验失败风险。

不仅如此，AI对海量临床数据的深度挖掘，还能快速精准定位老药的新用价值。以巴瑞替尼为例，AI仅用48小时便锁定其对新冠肺炎的潜在治疗作用，这一发现也在后续的临床实践中得到了验证。

AI对研发全链条的赋能，正带来可观的经济效益与社会价值。据全球知名投资机构ARK估算，AI可将新药研发成本降低85%，时间缩短40%。这意味着一款新药的研发周期可能从10-15年压缩至5-7年，成本也将从20亿美元降至3亿美元。

对患者而言，效率提升意味着更多急需药物能加速上市。例如，阿尔茨海默病、渐冻症等罕见病患者，可能因AI的介入提前3-5年获得治疗方案。对药企而言，研发效率的提升将为其业绩增长注入新动能。

而这种产业变革带来的成长机会，可通过覆盖全球及本土创新药龙头的指数产品加以把握比如易方达旗下布局的医药指数产品线，既能追踪A股、港股、美股医药资产的整体表现，也能聚焦创新药、医疗、生物科技等核心赛道，为普通投资者提供分享行业红利的便捷路径。

中国的弯道超车底气

在这场全球竞赛中，中国凭借独特的优势，有望在AI+创新药领域实现弯道超车。

我国在AI技术领域的积累已形成硬实力支撑。国家知识产权局局长申长雨在2025年4月24日的新闻发布会上明确表示，中国AI专利占全球总量的60%，稳居世界首位。更关键的是，国内大模型厂商坚持的开源化、低成本、高性能路线，与医药研发的场景需求高度适配这种技术路线不仅降低了中小企业的使用门槛，更能快速迭代适配本土疾病谱特征。

而庞大的医疗数据，叠加政策驱动的数据开放，构成我国独有的数据护城河。

2024年6月30日，国家医保局与卫健委联合印发的《支持创新药高质量发展的若干意见》，明确支持医保数据在隐私保护前提下用于药物研发，这一政策突破直接打通了临床数据-研发需求的转化通道。

与欧美数据分散、采集成本高的情况不同，我国医疗体系的数字化基建已形成规模全国二级以上医院电子病历参评率近90%，医保系统覆盖超13亿参保人，这些数据覆盖了从常见病到多数罕见病的广泛疾病谱系。在保护隐私的前提下，药企可以通过这些数据，训练出更精准的AI模型。

当前，这些优势正逐步转化为实际成果国内多家创新药企已通过AI加速研发进程。

例如英矽智能通过Pharma.AI平台已自建多条管线，其TNIK抑制剂从靶点发现至提名临床前候选化合物仅18个月，并于30个月内进入I期临床，创国内AI制药速度纪录；石药集团建成AI高效药物发现平台，将早期药物发现周期缩短30%以上；恒瑞医药通过AI平台（含DeepSeek-R1模型）优化PD-1抗体亲和力设计，加速候选分子筛选。

这些本土药企的突破，正让中国创新药的成长逻辑愈发清晰。对于投资者而言，想要把握这一趋势，可关注覆盖A股、港股等市场创新药核心企业的工具型产品。

具体来看，恒生创新药ETF（159316，联接A/C：024328/024329）是目前市场上唯一跟踪恒生港股通创新药指数的产品，其标的指数修订方案生效后，将剔除医药外包企业、成为首批纯度达100%的创新药指数，可精准布局港股前沿创新药企。

A股市场上，还有创新药ETF易方达（516080，联接A/C：019666/019667）等产品覆盖全产业链，汇聚恒瑞医药等核心标的。

此外，医药ETF（512010）规模超200亿元，一键布局A股医药龙头，港股通医药ETF（513200）则覆盖港股创新药、医疗器械等关键领域，目前规模超20亿元、领跑同标的产品。这些产品通过差异化布局，为投资者提供了分散把握产业红利的灵活选择。

未来，随着技术持续突破和行业生态不断完善，我国有望在AI驱动的新一轮医药创新浪潮中占据重要位置，为全球患者带来更多中国智造的创新药物。