一款新药从实验室走到患者身边，平均需要十五年光阴与数十亿美元投入，而成功率却不足12%。这组数字，道出了全球生物医药界必须直面的现实困局。

在2025上海国际生物技术与医药研讨会开幕式上，美国塔夫茨大学医学院教授、药物开发研究中心前主任肯尼斯·凯廷教授带来了一场关于“破局”的关键演讲。他指出，人工智能正在从“辅助工具”升级为“核心引擎”，深入药物研发最耗时耗钱的临床阶段。一场旨在为患者“抢时间”、为行业“降成本”的效率革命，正在发生。

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困局：被“数据洪流”拖慢的临床开发

在描述新药研发的漫长征程时，凯廷教授以一份历时二十余年追踪的行业数据，清晰地揭示了药物研发的严峻挑战。

“一个新药从概念到上市，平均需要15年。”凯廷教授开门见山地指出，而这其中，仅临床开发阶段就可能占据10年之久。临床药物研发面临的挑战中，时间的投入只是其中一面，另一面是极高的失败率。“更严峻的是，一个候选药物进入人体试验后，最终成功上市的比例不足12%。”这意味着，每十个被寄予厚望的新药雏形，就有九个会在漫长的临床试验中折戟沉沙。而在阿尔茨海默病等中枢神经领域，成功率低至6%，而心血管药物更是仅有3.7%的成功可能。

“当成功率如此之低，资本自然会畏惧进入这些最亟需新药的领域。”凯廷教授点出问题核心。这造成了一个行业悖论：全球顶尖药企的研发投入连年攀升，每年高达上千亿美元，但获批新药数量的增长曲线却远不及投入曲线陡峭。

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那么，巨额投入究竟消耗在何处？ 答案指向了临床运营效率。凯廷教授指出，现代临床试验正被自身制造的“数据洪流”所淹没。一个典型的三期临床试验，在2000年左右大约收集50万个数据点，而今天，这个数字已暴增至近600万，增长超过十倍。

数据的爆炸性增长直接导致了效率的瘫痪。过半的合格患者因“参与负担”过重，包括频繁的访视、采血和各种检查，而拒绝或退出试验。同时，近半数临床试验中心无法完成招募目标，甚至有11%的中心未能招募到任何一名患者。

“这一切都意味着我们在运营效率方面面临着严峻挑战。”凯廷总结道。而这，正是人工智能的用武之地。

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破局：ai如何为临床研发“精准减负”

面对这一复杂困局，人工智能将如何破局？凯廷教授在专访中澄清了一个常见误解：“我不认为ai会带来范式转变。药物开发的核心模型已沿用五六十年，ai不会改变这一点，但它能有效解决这一过程日益臃肿、复杂、耗时且昂贵的问题。”

他将人工智能比作一把精准的“手术刀”，其核心价值在于“优化”而非“颠覆”。具体而言，ai正从三个关键层面为临床开发实现“精准减负”。

第一，精准削减“非必要检查”。凯廷教授指出，药企也承认，许多让患者进行的检测程序所产生的数据，对药物获批“并非关键”。 ai能够通过分析海量历史试验数据，智能审阅临床方案，识别并剔除冗余程序，从源头上降低复杂度。

第二，精准破解“低效招募”难题。“患者招募是临床药物研发的最大挑战之一。”凯廷教授在专访中强调。ai能够深度挖掘真实世界数据，从电子健康记录、基因组学信息中，快速、精准地锁定最符合试验条件的患者群体、最适合临床试验的患者群体数据并预测其参与意愿。这彻底改变了传统“广撒网”式的低效招募，实现了精准定位，从而加快试验进程。

第三，精准梳理“混沌数据”。当高达600万个数据点同时涌来，人类分析师已难以全面把握其内在关联。而ai则能辅助研究人员识别隐藏模式，预测药物疗效和安全性趋势，将杂乱的数据转化为清晰的决策依据，帮助研究者更快地判断药物前景并做出决策。

对于ai在临床药物研发中的核心价值，凯廷教授给出了明确的标准：“评估ai是否成功赋能临床研发，关键要看其对成本的节约。”他进一步阐释，ai虽无法消除新药研发固有的高风险，但能通过系统性优化试验设计、加速患者招募和精简数据管理，显著提升整体效率，从而显著降低总成本。他特别指出，在漫长的研发周期中，即便整体时间仅缩短几个月，也意味着数亿美元的成本节约。而这些节约最终将惠及整个医疗系统，对提升创新药物的可及性至关重要。

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未来：从智能工具到协同伙伴的演进

展望未来，凯廷教授描绘了ai从辅助工具向协同伙伴的演进路径。他指出，以生成式ai和“ai智能体”为代表的智能技术，正在重塑临床开发的协作模式。

生成式ai已展现出卓越的内容生成能力，能够协助撰写试验方案、设计患者知情同意书，显著提升临床前期的规划效率。而更具变革意义的是“ai智能体”的兴起。凯廷教授用一个生动的对比阐释其价值：当被问及“还需招募多少患者”时，传统ai仅会给出数字答案，而ai智能体在获得“25名”这一信息后，会自主启动全流程响应——同步联络研究中心、协调财务资源、调配试验用药。

“ai智能体能够主动处理所有必要事项以实现目标，”凯廷教授说，“这虽仍需人类监督，但代表了从‘回答’到‘行动’的质变。”

在谈及上海建设全球生物医药创新高地的愿景时，凯廷教授坦言，真正驱动产业进步的，不仅是技术本身的突破，更在于能否构建一个开放、协同的创新生态系统。

“在上海这样的创新高地，尖端技术的突破必须与创新生态的完善同步推进，”凯廷教授在专访中强调，“构建一个高效协同的创新体系至关重要。这意味着我们需要将监管机构、研发企业、学术机构和临床医院凝聚成有机整体，让每一位参与者都深刻认识到自己是新药研发体系中不可或缺的一环。”

作为已连续十五年参与bio-forum的资深专家，凯廷教授特别肯定了此类平台在推动跨界协作中的价值。他指出，这种系统化的交流机制能够持续促进不同领域间的思想碰撞与深度合作，为创新生态注入持续活力。正如ai已从“辅助工具”升级为驱动药物研发的“核心引擎”，一个开放协作的创新生态，将为这场效率变革提供最基础的支撑。

最后，凯廷教授借用一句哲言比喻当前生物医药领域的竞争态势：“你可能走在正确的道路上，但如果你走得不够快，还是会被火车撞倒。”随着全球监管机构加速部署ai工具，一场深刻的效率革命已然席卷而来。产业界面临的已非“是否采用ai”的选择题，而是“如何更快融合”的必答题。唯有把握技术演进趋势，构建协同创新生态，才能在这场由ai加速的竞赛中，赢得这场效率革命，从而引领下一个医药创新的时代。

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作者：朱文莹

上观号作者：上海科技