西湖制药的实验室

日前，由西湖大学、西湖实验室、西湖制药联合研发的1类创新药盐酸伊司特韦片（商品名：艾普司韦）获国家药品监督管理局批准上市，用于治疗成人轻型、中型新型冠状病毒感染。这款新药为新冠患者提供了新的治疗选择，也为全球应对重大公共卫生挑战提供了新的中国方案。

盐酸伊司特韦片是一种针对新冠病毒主要蛋白酶3CLpro的抑制剂，在临床前及临床研究中展现出显著的疗效和良好的安全性。与需要联合利托那韦使用的同类药物不同，盐酸伊司特韦片为单药，为合并基础疾病等患者提供了更多用药选择。

传统新药研发周期长、投入大、成功率低，业界常以“十年、十亿美元、不到10%的成功率”概括其高风险特征。作为国内首款凭借AI辅助研发获批上市的原创新药，盐酸伊司特韦片从源头发现候选分子到完成临床试验，仅耗时3年半。

在研发之初，团队瞄准新冠病毒3CLpro这一关键靶点寻找抑制剂分子。他们首先搭建AI“弱模型”，从包含约490亿种化合物的DNA编码化合物库（DEL）中筛选出100多个候选分子，再借助AI模型不断缩小筛选范围，最终锁定编号为WLU6937的候选分子——从克隆出3CLpro蛋白到选定WLU6937分子，仅用了6个月。西湖大学校长助理王廷亮说：“艾普司韦的获批上市证明，真正的AI辅助药物研发高效可行。”

此后两年，团队围绕候选分子展开了完整的药物优化流程，包括提高活性、改善成药性、降低毒性，并依次推进体外细胞实验、动物实验和临床试验，整个过程AI都持续参与。最终，WLU6937通过实验室各环节验证，冲过上市终点线。盐酸伊司特韦片的“一枪命中”，离不开团队自主打造的AI新药研发平台WAND（意为“魔杖”）。3年半研发过程中，团队利用实验产生的大量数据持续训练和迭代模型，提高其预测能力，让WAND平台不断进化。由此，最初的AI“弱模型”成长为一个基于海量真实数据的“强模型”，不仅能精准预测当前靶点，更能快速应对病毒变异，为后续药物迭代提供支持。

据介绍，艾普司韦也是西湖大学首款完全自主研发的1类创新药。它的获批上市，是该校推进科研成果转化的又一案例。截至目前，西湖大学累计孵化培育企业67家，总估值超200亿元。